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11月20日，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）張磊、楊仁池團隊在《自然·醫(yī)學(xué)》在線發(fā)布了一項研究成果，證實了亞洲首個肝臟靶向血友病B基因治療產(chǎn)品安全可靠，為血友病B患者提供了新的治療選擇。

血友病B是編碼凝血因子Ⅸ（FIX）的F9基因突變導(dǎo)致的一種遺傳性出血性疾病。基因治療補充正確的F9基因，修復(fù)患者的凝血系統(tǒng)是有望治愈該疾病的唯一方法。

全球范圍內(nèi)，已有多款通過肝臟靶向腺相關(guān)病毒遞送FIX高活性突變體基因的血友病B基因治療產(chǎn)品，且在臨床試驗中取得較好療效。但這些產(chǎn)品未在中國患者中進行系統(tǒng)性驗證。而且國外已經(jīng)上市的兩個產(chǎn)品價格昂貴，可負擔性低。

BBM-H901是亞洲首個血友病B基因治療產(chǎn)品。2019年，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）就開展該產(chǎn)品的IIT研究，即研究者發(fā)起的研究。2022年該院研究團隊在《柳葉刀·血液病學(xué)》首次發(fā)表BBM-H901在中國血友病B患者中的IIT研究成果，展現(xiàn)了良好的有效性及安全性。這為后續(xù)進一步系統(tǒng)驗證藥物的安全性、有效性和長期療效提供了堅實依據(jù)。

在IIT研究基礎(chǔ)上，該院團隊于2021年開始開展該產(chǎn)品的藥物注冊臨床研究。

此次發(fā)布的最新研究，是一項多中心、單臂、開放標簽臨床試驗。研究通過更大的樣本量，系統(tǒng)地證實了FIX高活性突變體基因治療在中國患者中安全有效。

基于3期關(guān)鍵試驗的良好結(jié)果，國家藥品監(jiān)督管理局已于今年4月批準血友病B基因治療產(chǎn)品BBM-H901上市，給中國血友病B患者提供了新的治療選擇。